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根據(jù)FDA定義， 被授予First-in-class資格的藥物是指一種使用全新的、獨(dú)特的作用機(jī)制來(lái)治療某種疾病的藥物。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，1999-2018的20年里FDA共批準(zhǔn)620個(gè)新藥，而被授予First-in-class資格的僅為194個(gè)，占同期新藥批準(zhǔn)總數(shù)31.3%。

2018年，F(xiàn)DA共批準(zhǔn)了59款新藥，19款（占總量的32%）為First-in-class藥物，本文對(duì)這19款新藥進(jìn)行了簡(jiǎn)單介紹。紅色加粗的11種藥物為FDA首次批準(zhǔn)的First-in-class藥物。

1. Aimovig

Aimovig（Erenumab）為第一個(gè)降鈣素基因相關(guān)肽受體拮抗劑，為全人源化單克隆抗體， 2018-05-17經(jīng)FDA批準(zhǔn)上市，同年7月26日經(jīng)EMA批準(zhǔn)在歐洲上市。Aimovig每月皮下注射1次或2次，用于預(yù)防和治療成人偏頭痛，目前針對(duì)兒童和青少年的臨床試驗(yàn)尚處于Ⅰ期臨床試驗(yàn)。

該藥由Amgen研發(fā)， 2017年Amgen與諾華商業(yè)合作開(kāi)發(fā)，諾華獲得該藥在美國(guó)及加拿大的銷售權(quán)。

主要專利： WO2010075238；US2016311913（藥物用途專利）；WO2016171742

2. Crysvita

Crysvita（Burosumab）由協(xié)和發(fā)酵麒麟株式會(huì)社研發(fā)，2018-02-19經(jīng)EMA批準(zhǔn)在歐洲上市，同年4月17日經(jīng)FDA批準(zhǔn)在美國(guó)上市。Crysvita為識(shí)別和吸附FGF23蛋白的單克隆抗體，阻斷FGF23蛋白活性，用于治療X連鎖低磷酸血癥佝僂?。╔LH）。

主要專利：US2015353633

3. Elzonris

Elzonris（Tagraxofusp）為一種融合蛋白，是將人源化的重組IL-3與白喉毒素（DT388）連接在一起，通過(guò)靶向CD123（IL-3受體α亞基，IL-3Rα），將DT388轉(zhuǎn)運(yùn)進(jìn)細(xì)胞內(nèi)從而殺傷腫瘤細(xì)胞，可用于成年或兩歲以上兒童的原代漿細(xì)胞樣樹(shù)突狀細(xì)胞瘤（BPDCN）的治療。該藥由Stemline Therapeutics研發(fā)， 2018-12-21獲FDA批準(zhǔn)在美國(guó)上市。目前，該公司正開(kāi)展將Elzonris與pomalidomide和地塞米松聯(lián)用，用于治療多發(fā)性骨髓瘤的早期臨床試驗(yàn)，以及治療急性髓性白血病、系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥、骨髓纖維化等疾病。

4. Galafold

Galafold（Migalastat），Amicus Pharmaceuticals公司研發(fā)，2016-05-24經(jīng)EMA批準(zhǔn)在歐洲上市，2018-08-10經(jīng)FDA批準(zhǔn)在美國(guó)上市，用于治療≥16歲患者的法布瑞氏癥（α-糖苷酶 A 缺陷）患者。法布瑞氏癥是由于基因突變導(dǎo)致α-糖苷酶A錯(cuò)誤折疊，而Migalastat可以與錯(cuò)誤折疊的α-糖苷酶A結(jié)合，從而轉(zhuǎn)變?yōu)檎_的構(gòu)象，最終使其發(fā)揮正常的功能，而這類小分子藥物被成為藥理伴侶(pharmacological chaperones)。

主要專利：WO2012154681； WO2014014938； WO2014055988； WO2018017721；WO2018222655； WO2018230628； US2019000819； WO2019017938；WO2019020362；WO2019046244

5. Gamifant

Gamifant（emapalumab）為抗IFNγ單抗，由NovImmune研發(fā)。該藥于2018-11-20經(jīng)FDA批準(zhǔn)在美國(guó)上市，并獲得孤兒藥資格，用于治療原發(fā)性噬血細(xì)胞淋巴組織細(xì)胞增生癥（HLH）。目前，報(bào)道最多的不良反應(yīng)為感染、高血壓等。

主要專利：WO2006109191、WO2016177913、WO2018078442

6. Lucemyra

Lucemyra（Lofexidine Hydrochloride，鹽酸洛非西丁）為Britannia研發(fā)的選擇性α₂腎上腺素能受體激動(dòng)劑，最早1990年10月在英國(guó)上市，2018-05-16經(jīng)FDA批準(zhǔn)在美國(guó)上市，均用于成人阿片戒斷癥狀的治療。

主要專利：US3966757；WO1998016226；WO1999055334；WO2005107806；WO2009120735；WO2009158477；WO2010016844

7. Lutathera

Lutathera（Lutetium (177Lu) Oxodotreotide，镥[177Lu]奧索度曲肽或奧索瑞肽镥[177Lu]）是一種生長(zhǎng)激素抑制素二型受體配體，由Metronic公司研發(fā)，2017-09-25經(jīng)EMA批準(zhǔn)在歐洲上市，2018-01-26經(jīng)FDA批準(zhǔn)在美國(guó)上市用于治療成人胃腸胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（GEP NETs）。目前，該藥有一項(xiàng)Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)用于接受過(guò)一線療法的復(fù)發(fā)性或難治性擴(kuò)散性小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）或者非進(jìn)展性ES-SCLC或聯(lián)用納武單抗的晚期/不能動(dòng)手術(shù)的Ⅰ-Ⅱ肺NETs治療。

主要專利：WO2016135214；WO2016207732

8. Onpattro

Onpattro（Patisiran）是雙鏈RNA，為第一個(gè)被FDA批準(zhǔn)的RNAi療法，由Alnylam Pharmaceuticals研發(fā)，靶向突變型甲狀腺素運(yùn)載蛋白(TTR)，2018-08-10日獲批用于治療家族性淀粉樣神經(jīng)病變。

主要專利：WO2001075164；WO2002044321；WO2008042973；WO2009082817；WO2009127060；WO2010048228；WO2010144740；WO2016033326

9. Orilissa

Orilissa（Elagolix sodium）為口服促性腺激素釋放激素受體（GnRH）拮抗劑，由Neurocrine Biosciences研發(fā)，2018-07-23經(jīng)FDA批準(zhǔn)在美國(guó)上市，用于治療子宮內(nèi)膜異位相關(guān)的中重度疼痛。

主要專利：WO2005007165；US2017056403

10.  Oxervate

Oxervate（Cenegermin-bkbj）由Dompe研發(fā)，是一種重組β-神經(jīng)生長(zhǎng)因子，是TrkA和LNGFR的外周選擇性激動(dòng)劑，2018-08-22獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎。目前，Cenegermin-bkbj有臨床試驗(yàn)用于治療黃斑囊樣水腫、色素性視網(wǎng)膜炎以及干眼癥等疾病。